Фонд «Круг добра» будет закупать для подопечных с буллезным эпидермолизом («болезнь бабочки») не зарегистрированный в России препарат Vyjuvek. В США его одобрили в прошлом году
МНН препарата — беремаген геперпавек, он выпускается в виде геля, который заживляет раны и язвы у пациентов, воздействуя на генетическую причину. Это первая и единственная генная терапия для людей с этим заболеванием: при буллезном эпидермолизе у человека присутствуют мутации в гене COL7A1, который отвечает за белок, соединяющий слои кожи. А гель доставляет копии этого гена в клетки.
FDA одобрило Vyjuvek от Krystal Biotech в прошлом мае. В компании отмечали, что если раньше больным могли предложить только паллиативную помощь, то теперь для них будет доступно эффективное лечение. Стоимость упаковки в США составляет $24 000 (или более 2 млн рублей).
Экспертный и попечительский советы фонда включили это средство в соответствующие перечни и проинформировали об этом региональные минздравы для сбора заявок. Информацию подтвердили в Минздраве: «Препарат беремаген геперпавек внесен в перечень лекарств, закупаемых фондом «Круг добра».
По словам главного внештатного дерматолога Минздрава Николая Потекаева, в России зарегистрировано 494 несовершеннолетних пациента с буллезным эпидермолизом разных форм. По оценкам благотворительного фонда «Дети-бабочки», в стране насчитывается около 1000 взрослых и детей с этим заболеванием.
Дистрофический буллезный эпидермолиз — это наследственная и неизлечимая генетическая болезнь, когда кожа настолько уязвима, что любое прикосновение к ней может вызвать пузыри, которые затем превращаются в раны. Таких пациентов называют «бабочками». Их жизнь полна ограничений, каждый день нужны многочасовые перевязки.